脐带干细胞治疗自闭症谱系障碍(ASD)的临床试验

在这项发表在 《干细胞转化医学》期刊的研究中, 研究人员指出注射脐带间充质干细胞的安全性及耐受性对患有自闭症谱系障碍 (Autism Spectrum Disorder, ASD) 的儿童属良好。在他们的小型研究小组中，有40％的儿童有表现出症状得到改善, 这意味着间充质干细胞对治疗自闭症谱系障碍的应用值得更进一步深入的研究。

什么是自闭症谱系障碍？

自闭症谱系障碍, 又称自闭症, 是一种神经系统发育障碍疾病, 其特征包括沟通, 行为及社交互动方面的障碍。患有自闭症的儿童所表现出的症状因人而异, 并且可能与其他疾病 (例如焦虑症, 注意力缺陷多动障碍, 睡眠障碍甚至胃肠道疾病) 相关。

什么是临床试验？

临床试验是观察新疗法对人体影响的研究。有关干细胞疗法的临床试验, 一般会观察使用干细胞治疗疾病 (如自闭症谱系障碍) 对受測者的安全性和有效性。

在研究和临床前的阶段, 测试仅涉及对动物(非人类)进行试验。第 l 期的试验会在健康志愿者身上进行, 以确定治疗对人体是否安全。而第 II 期的试验则会在为數较少的患者中进行。通过后, 便可以进入第 III 期评估治疗效果的阶段。

目前此项试验属于第 l 期及第 II 期的混合阶段, 测试对象为20名患自闭症的儿童。他们会接受一项为期9个月, 每12周一次, 总共4次的干细胞注射。研究人员会在接下来的一年随访这些受测试的儿童, 并在治疗后3个月和12个月评估他们的状况。

此项研究有何发现？

• 反复输注脐带间充质干细胞的安全性及耐受性属良好。
• 此项治疗改善了其中一部分儿童的自闭症相关症状。
• 为更进一步使用脐带间充质干细胞治疗神经系统疾病 (如自闭症谱系障碍) 的研究提供了基础。